Caractérisation des vecteurs viraux : Analyse de l’homogénéité du vecteur VAAr

La solution pour mesurer l’homogénéité, la pureté (et plus) du vecteur VAAr : analyser les particules virales en solution.

Les vecteurs viraux adéno-associés recombinants (VAAr) pourraient être très prometteurs pour de nouvelles thérapies géniques qui sauvent des vies.

Mais tandis que les techniques classiques telles que la microscopie électronique et les Southern Blots peuvent caractériser l’hétérogénéité et l’agrégation des VAAr, elles ne fournissent tout simplement pas une résolution suffisante pour quantifier l’homogénéité et la charge de particules virales. Quand il s’agit de produire des préparations de vecteurs VAAr de qualité clinique, un obstacle a toujours été la réalisation de mesures à haute résolution.

Caractérisation des vecteurs virauxComme il est connu par les chercheurs en thérapie génique, avec un si gros enjeu au cours du développement précoce de produits, échouer rapidement est fondamental. Mais jusqu’à présent, les technologies habituelles ont rendu cela impossible quand il s’agit de produire des vecteurs VAAr de qualité clinique.

Le principal obstacle ? Absence de technique quantitative à haute résolution pour la surveillance de la qualité thérapeutique en ce qui concerne :

  • Homogénéité
  • Pureté
  • Consistence du produit
  • Charge de particules virales

La nouvelle solution : analyse en solution avec l’ultracentrifugation analytique (UCA).

Comme l’ont découvert des scientifiques comme ceux de Genethon, en permettant une analyse sans matrice des préparations de vecteurs VAAr, indépendamment du sérotype et du transgène, l’UCA les aide à :

  • Déterminer l’état ou l’homogénéité de l’assemblage viral (vide, plein, oligomère)
  • Quantification empirique de l’agrégation
  • Déterminer la contamination des sous-particules
  • Quantifier la masse pour mesurer avec précision la charge utile génétique

Regardez ce webinaire pour apprendre comment Christine LE BEC de Genethon et son équipe ont utilisé l’UCA pour caractériser avec succès les vecteurs VAAsc et VAAss, y compris l’homogénéité et la charge de particules virales.



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